Журнал New England Journal of Medicine опубликовал данные о пятилетнем мальчике из США, у которого диагностировали опухоль головного мозга спустя четыре года после прохождения генной терапии. Изначально ребенок страдал редким генетическим заболеванием — мукополисахаридозом первого типа, способным привести к раннему летальному исходу без должного вмешательства.

Для лечения врачи применили экспериментальный препарат RGX-111, использующий безопасный вирус для доставки здоровой копии поврежденного гена в клетки. Терапия оказалась успешной, и основная болезнь отступила. Однако через четыре года у пациента выявили нейроэпителиальную опухоль мозга, которую удалось полностью удалить хирургическим путем.

Лабораторные анализы показали, что части вирусного вектора могли случайно встроиться в участок ДНК, отвечающий за развитие онкологии. При этом издание подчеркивает, что прямая взаимосвязь между инъекцией препарата и возникновением рака на данный момент не установлена.

Согласно статистике ВОЗ, ежегодно в мире фиксируется около 400 тысяч случаев детской онкологии, часть из которых обусловлена врожденными генетическими мутациями. Подробности о подобных заболеваниях и методах их выявления издание «Вечерняя Москва» выяснило у детского онколога и эксперта Фонда Хабенского Юлии Диникиной.